Criteri per la selezione dei pazienti con neutropenia congenita grave da avviare al trapianto di midollo
04/10/2020
Neutropenie Congenite Gravi - Il Trapianto Di Midollo
(Ultimo aggiornamento: 06/10/2020)
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Le Neutropenie croniche gravi (NCG) sono considerate condizioni preleucemiche nelle quali l’ottenimento di un chimerismo completo, cioè la totale sostituzione delle cellule staminali emopoietiche del ricevente con quelle del donatore, è la conditio sine qua non per impedire il riemergere di cloni proni alla trasformazione leucemica. La dimostrata efficacia del G-CSF ha ridotto la necessità di ricorrere ad un trattamento salvavita come il trapianto di cellule staminali emopoietiche nella maggioranza dei pazienti con NCG, ad eccezione dei pazienti che non rispondono al G-CSF e in quelli in cui si sviluppa una MDS/LMA. Oggi l’80% circa dei pazienti trapiantati per trasformazione della NCG in MDS/LMA sopravvive a lungo termine. La sopravvivenza globale dei pazienti trapiantati in Europa è dell’82% a 3 anni con una mortalità da trapianto del 17%. In Europa le principali indicazioni al trapianto di cellule staminali emopoietiche nei pazienti affetti da NCG sono: una dose quotidiana elevata di G-CSF >5 mcg/kg di peso corporeo, un numero elevato di infezioni gravi e ricorrenti, la trasformazione in MDS/LMA.
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