Il miglioramento dell’anemia e la riduzione del fabbisogno di trasfusioni di globuli rossi (la cosiddetta dipendenza trasfusionale) nei pazienti con sindromi mielodisplastiche (MDS) che non rispondono adeguatamente a farmaci stimolanti l'eritropoiesi (ESA) rappresenta un problema di non facile soluzione. Due terzi circa dei 57 pazienti con MDS a basso rischio che necessitavano di trasfusioni molto frequenti e che furono trattati con imetelstat (un oligonucleotide antisenso che inibisce la telomerasi), hanno risposto con un aumento dell'emoglobina ≥3 g / dL; circa un quarto dei casi  non ha avuto bisogno di trasfusioni per almeno 24 settimane, con una durata mediana dell'indipendenza trasfusionale  di 65 settimane [1]. Gli eventi avversi più frequenti erano le citopenie, che in genere si sono risolte entro quattro settimane. imetelstat potrebbe diventare un'opzione terapeutica accettabile per la riduzione del fabbisogno trasfusionale nei pazienti con MDS che non rispondono adeguatamente all’eritropoietina o farmaci analoghi.

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1: Steensma DP, Fenaux P, Van Eygen K, Raza A, Santini V, Germing U, Font P,
Diez-Campelo M, Thepot S, Vellenga E, Patnaik MM, Jang JH, Varsos H, Bussolari
J, Rose E, Sherman L, Sun L, Wan Y, Dougherty S, Huang F, Feller F, Rizo A,
Platzbecker U. Imetelstat Achieves Meaningful and Durable Transfusion
Independence in High Transfusion-Burden Patients With Lower-Risk Myelodysplastic
Syndromes in a Phase II Study. J Clin Oncol. 2021 Jan 1;39(1):48-56. doi:
10.1200/JCO.20.01895. Epub 2020 Oct 27. PMID: 33108243.