Negli Stati Uniti la Food and Drug Administration (FDA), l’agenzia che regola l’immissione in commercio dei farmaci,  ha approvato toripalimab-tpzi in combinazione con cisplatino e gemcitabina per il trattamento di prima linea di adulti con carcinoma nasofaringeo metastatico o ricorrente localmente avanzato.

La FDA ha anche approvato toripalimab da solo  per il carcinoma nasofaringeo non resecabile o metastatico ricorrente con progressione di  malattia dopo chemioterapia contenente platino.

L’approvazione in  prima linea arriva dopo la pubblicazione dello studio JUPITER-02 su  289 pazienti che non avevano ricevuto una precedente chemioterapia sistemica per la malattia ricorrente o metastatica. I pazienti sono stati assegnati in modo a toripalimab o placebo cdi cisplatino e gemcitabina, seguiti da toripalimab o placebo.

La sopravvivenza mediana libera da progressione è stata di 11,7 mesi con toripalimab vs 8 mesi con placebo. La sopravvivenza globale mediana è stata di 33,7 mesi con placebo ma non raggiunta con toripalimab.

L’efficacia di toripalimab come singolo agente è stata invece valutata nello studio POLARIS-02 in 172 pazienti con carcinoma nasofaringeo non resecabile o metastatico che avevano ricevuto una precedente chemioterapia a base di platino o progressione entro 6 mesi dal suo completamento. I pazienti sono stati trattati con toripalimab fino alla progressione della malattia o tossicità inaccettabile.

Il tasso di risposta globale mediano è stato del 21% e la durata mediana della risposta è stata di 14,9 mesi. Le reazioni avverse nel 20% o più di pazienti con toripalimab in monoterapia comprendono affaticamento, ipotiroidismo e dolore muscoloscheletrico.

Le reazioni avverse nel 20% o più di pazienti con toripalimab in combinazione con cisplatino e gemcitabina includono nausea, vomito, diminuzione dell'appetito, stipsi, diarrea, ipotiroidismo, rash cutanei, febbre,  , tosse, dolore muscoloscheletrico, infezione delle vie respiratorie superiori, insonnia, vertigini e neuropatia periferica.

La dose raccomandata di toripalimab con cisplatino e gemcitabina è di 240 mg ogni 3 settimane fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile per un massimo di 24 mesi. La dose raccomandata come singolo agente per il carcinoma nasofaringeo precedentemente trattato è di 3 mg/kg ogni 2 settimane fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile.