Nello studio clinico, lo STORM Part 2 Study, è stata valuta la risposta di 122 pazienti provenienti dagli Stati Uniti e dall' Europa, trattati con selinexor e desametasone, entrambi per via  orale. Questa terapia ha ottenuto almeno una risposta minore in quasi il 40 percento dei pazienti con mieloma multiplo refrattario a tre classi di farmaci. 
I pazienti hanno ottenuto una risposta alla combinazione selinexor e desametasone in genere  entro uno o due mesi. Fra gli effetti collaterali più frequenti sono stati segnalati: pacitopenia , nausea, vomito, inappetenza e astenia.
Questo studio è significativo per i pazienti con mieloma multiplo refrattario a moleplici linee di terapie effettuate in precedenza e che, pertanto, sarebbero privi di valide opzioni terapeutiche, secondo gli autori.  
Selinexor ha un meccanismo d'azione peculiare che gli permette di  bloccare l'esportazione di proteine e di RNA messaggeri dal nucleo della cellula neoplastica al citoplasma, causandone  la morte.
Selinexor  è stato recentemente approvato dalla FDA per la terapia del mieloma multiplo refrattario. Sono in corso sperimentazioni del farmaco in associazione sempre con altri farmaci nel mieloma, nei linfomi e nel cancro delle ovaie

Riferimenti

Ajai Chari, Dan T. Vogl, Maria Gavriatopoulou et al::  Oral Selinexor–Dexamethasone for Triple-Class Refractory Multiple Myeloma. New England Journal of Medicine, 2019; 381 (8): 727 DOI: 10.1056/NEJMoa1903455