Il farmaco tafamidis (Vyndaqel®) è stato approvato in Europa per il trattamento di pazienti adulti con cardiomiopatia amiloide associata  ad amiloidosi da transtiretina ereditaria o acquisita. Tafamidis esiste in due formulazioni orali in capsule, rappresenta il solo farmaco  finora autorizzato nell'Unione Europea per i pazienti con cardiomiopatia e polineuropatia di stadio 1  da TTR. Le uniche opzioni terapeutiche erano in precedenza limitate al trattamento sintomatico. In rari casi, il trapianto di cuore, o il trapianto combinato di

La cardiomiopatia amiloidotica da transtiretina (ATTR-CM) è una malattia rara e potenzialmente all'accumulo di depositi patologici di fibrille proteiche insolubili, l’amiloide, a livello cardiaco eche si manifesta clinicamente con  cardiomiopatia restrittiva e scompenso cardiaco progressivo.

 Secondo molti esperti, Tafamidis rappresenta un importante progresso terapeutico e una speranza per questi pazienti, in quanto può ridurre significativamente la mortalità per tutte le cause e la frequenza di ricovero in ospedale  per cause cardiovascolari.  

L'approvazione della Commissione Europea è la conseguenza dei  risultati favorevoli  di uno studio di Fase III, in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo, che ha  valutato una dose orale giornaliera di 20 mg o 80 mg di tafamidis meglumine rispetto al placebo.

Nell’analisi primaria dello studio, tafamidis meglumine ha dimostrato una riduzione significativa della mortalità per tutte le cause e frequenza delle ospedalizzazioni per cause cardiovascolari, rispetto al placebo, durante un periodo di 30 mesi in pazienti con ATTR-CM acquisita o ereditaria. Inoltre, gli autori hanno  dimostrato una riduzione del rischio relativo di mortalità per tutte le cause e del rischio relativo di ospedalizzazioni per cause cardiovascolari del 30% e del 32%, rispettivamente, con tafamidis meglumine rispetto al placebo. Tafamidis ha ottenuto, inoltre, altri  beneficio significativi rispetto al placebo evidenti fin dai primi 6 mesi dall’inizio del trattamento

Tafamidis è stato ben tollerato, con un profilo di sicurezza e frequenza di eventi avversi nei pazienti trattati con il farmaco simili al placebo.

Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B, et al. Tafamidis Treatment for Patients with Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy. N Engl J Med. 2018;379(11):1007–1016. doi:10.1056/NEJMoa1805689